Nové lieky proti rakovine prostaty prichádzajú na trh pomerne zriedka, pretože štúdie poverené FDA stoja stovky miliónov dolárov. FDA vyžaduje, aby tieto štúdienáhodnepridelili mužov do dvoch porovnávacích skupín. Jedna skupina dostane nový testovaný liek. Druhá skupina dostane neúčinné falošné, nazývané placebo. Za predpokladu, že štúdia prebehne prijateľným spôsobom, FDA schválí nový liek na komerčné využitie iba vtedy, ak muži, ktorí dostávajú nový liek, prežiavajú tých, ktorí sú liečení placebom, so stanoveným rozpätím bez nadmernej toxicity.
Nájsť stovky dobrovoľníkov ochotných zúčastniť sa na týchto typoch štúdií je ťažké. Muži vedia, že existuje šanca, že dostanú neúčinné placebo. Kto chce dostať šancu získať cukrovú pilulku, keď čelí život ohrozujúcemu ochoreniu? Napriek tomu, po vyčerpaní všetkých bežne dostupných možností liečby, sa stanú zúfalí a zaregistrujú sa do štúdie, dúfajúc, že budú mať šťastie a dostanú skutočného McCoya.
Tieto štúdie prebiehajú niekoľko rokov, pretože sú dokončené len vtedy, keď väčšina účastníkov štúdie zomrela na progresívnu rakovinu. Ak chcete získať dostatočný počet účastníkov, spoločnosti vykonávajúce dohľad, ktoré organizujú a vedú tieto štúdie, potrebujú zmluvné vzťahy so stovkou alebo viacerými študijnými strediskami. Vysoké náklady na tieto štúdie sa dajú ľahko pochopiť, keď zvážite požiadavku sledovať všetkých týchto rôznych pacientov na toľkých rôznych miestach počas dlhšieho časového obdobia.
Pomsta je jeden liek schválený FDA na liečbu rakoviny prostaty, ktorej sa podarilo prekonať všetky tieto problémy. Provenge má jedinečný mechanizmus účinku, ktorý posilňuje imunitný systém. Dendreon, výrobca, patentoval proces, ktorý zbiera imunitné bunky z krvi plazmaferézou, trojhodinový proces podobný dialýze.
Zozbierané bunky sa potom odoberú do špeciálnej laboratória a zmiešajú sa s látkami na zvýšenie ich agresivity proti rakovine. Rovnaké bunky sa potom znovu vpichujú späť do toho istého pacienta.
Hlavným prínosom spoločnosti Provenge je nízky výskyt vedľajších účinkov. Avšak liečba, ktorá sa nespolieha na chemoterapiu, je taká revolučná, že po prvej štúdii FDA nútil spoločnosť opakovať svoju štúdiu, aby potvrdila, že liečba skutočne predlžuje život kvôli skepticizmu. Druhá štúdia opäť ukázala, že muži, ktorí boli liečení Provenge, mali o 30% vyššiu pravdepodobnosť, že budú nažive tri roky po liečbe v porovnaní s mužmi, ktorí dostali placebo. Nakoniec FDA potvrdil výsledky a dal svojmu uznaniu uznanie. Ako možno predstaviť, oneskorenie, nehovoriac o dodatočných nákladoch na opakovanie štúdie, výrazne zvýšilo vývojové náklady spoločnosti Provenge.
Jevtana, rozšírená forma chemoterapie, je ďalší agent, ktorý FDA schváli na základe randomizovanej štúdie prežitia. Avšak namiesto placeba sa Jevtana porovnávala so staršou chemoterapiou nazývanou Mitoxantrone, ktorá znižuje bolesť, ale nezvyšuje prežitie. 755 mužov bolo náhodne pridelených na liečbu buď Jevtany alebo mitoxantrónom.
Prežitie mužov dostávajúcich Jevtanu bolo o 30% lepšie ako u mužov liečených mitoxantrónom.
Príbeh o tom, ako spoločnosť Sanofi-Aventis priniesla trh s novým typom chemoterapie Jevtana, je rovnako prekvapujúca vzhľadom na to, že farmaceutická spoločnosť vzala obrovské riziko, pretože testovala Jevtanuu mužov, ktorí už boli rezistentní voči Taxotere.(Taxotere sa považuje za "štandardnú" chemoterapiu pre rakovinu prostaty.) Tento prístup prekvapil priemyselných expertov, pretože historicky sa očakáva, že muži odolní voči Taxotere budú veľmi zle reagovať na ďalšiu chemoterapiu. Napriek tomu, že sa Jevtana podarilo vyliečiť, bolo preukázané, že zlepšuje prežitie aj v skupine pacientov rezistentných na liečbu.
Náklady na moderné protirakovinové látky je ľahšie pochopiteľné, ak vezmeme do úvahy roky štúdia, ktoré vyžadovali výdavky stoviek miliónov dolárov. Jevtana a Provenge sú úspechy. Bohužiaľ, pri zvážení vysokých nákladov na tieto lieky musíme tiež zohľadniť dodatočné náklady mnohých liekov, ktoré boli testované v randomizovaných štúdiách, ale nedokázali zlepšenie prežitia.
Teraz, keď sa ukázalo, že Jevtana a Provenge pomáhajú ľuďom žiť dlhšie, pokračujú ďalšie štúdie s cieľom určiť, ako sa tieto dôležité protinádorové nástroje môžu použiť čo najoptimálnejším spôsobom. Obzvlášť ich účinnosť môže byť ďalej zvýšená ich kombináciou s inými liekmi alebo rôznymi druhmi žiarenia.
