Čo sa rozumie použitím omamných liekov u pacientov s rakovinou? Premýšľajte nad týmito otázkami:
Čo sa stane, ak sa bude študovať iba jedna liečba, ktorá vám môže pomôcť, ale nespĺňate požiadavky na zaradenie do klinického skúšania? Čo ak ste zlyhali pri všetkých alternatívnych liečebných postupoch s výnimkou sľubnej liečby, ktorá ešte nebola schválená FDA?
Keď k tomu dôjde, FDA má zálohovací plán na mieste. Toto sa nazýva výnimka zo súcitného používania alebo rozšírený prístup k skúmaným liekom.
Aký je zmysel a účel "súcitného užívania drog?"
Použitie lieku na použitie v naliehavých prípadoch sa týka použitia skúšaného lieku (experimentálneho lieku) alebo zdravotníckeho zariadenia (jeden, ktorý ešte nie je schválený FDA) mimo klinickej štúdie na liečbu, ak nie je dostupná žiadna alternatívna uspokojujúca liečba. Pred schválením FDA nemôže byť skúmaná droga predávaná alebo predávaná v Spojených štátoch.
Čo je vyšetrujúci nový liek (IND)? – Preskúmanie klinických skúšok a proces schvaľovania FDA
Pred diskusiou o užívaní drog v naliehavých prípadoch môže pomôcť zálohovať a opisovať proces novej drogy alebo postupu, ako je vyvinutý a nakoniec buď odmietnutý, alebo schválený schvaľovacím procesom FDA na použitie širokou verejnosťou. Pre túto diskusiu obmedzím proces len na lieky.
Prvý krok, ktorý výskumníci používajú pri hodnotení možného lieku, zahŕňajú nehumánne štúdie. Nové lieky v tomto prostredí sa testujú na rakovinové bunky pestované v miske v laboratóriu alebo na iných zvieratách, ako sú myši. Keď sa tieto štúdie považujú za dostatočne kompletné, ľudské testovanie prechádza cez tri fázy klinických štúdií.
Klinické štúdie fázy 1 sa vykonávajú na malom počte ľudí a sú navrhnuté tak, aby odpovedali na otázku: "Je táto droga bezpečná?" Štúdie fázy 2 sú ďalším krokom, ktorý je navrhnutý tak, aby odpovedal na otázku: "Liečba funguje?" Posledná fáza pred schválením (alebo zamietnutím) FDA je klinické skúšky fázy 3, skúšky používané na odpoveď na otázku: "Liečba funguje lepšie ako bežná schválená liečba alebo menej vedľajších účinkov?"
Použitím tohto scenára by bolo užívanie liekov v naliehavých prípadoch použitie lieku, ktorý je v jednej fáze klinických štúdií pred schválením FDA, ale nie ako účastník jedného z klinických štúdií.
Kedy môže byť niekto oprávnený na použitie liekov na súcit (výnimka zo súcitného použitia)?
V ideálnom prípade by pacienti s nádorovým ochorením, ktorí môžu mať prospech zo skúmaného nového lieku (IND), boli zaradení do aktívnej klinickej štúdie, ktorá skúma tento liek. Niektorí ľudia, ktorí môžu mať prospech zo skúmaného lieku, však nemusia spĺňať špecifické kritériá na zaradenie do klinického skúšania z dôvodov ako je vek, predchádzajúca liečba, výkonnostný stav alebo iné vylučujúce podmienky. V tomto prípade musia byť splnené dve kritériá:
- Nesmie existovať uspokojivá alternatívna liečba na diagnostikovanie, monitorovanie alebo liečenie vážneho ochorenia a
- Pravdepodobné riziko pre osobu z experimentálneho lieku (alebo postupu) nie je väčšie než pravdepodobné riziko samotnej choroby.
Čo je rozšírený prístup k investigatívnym liekom?
Ak si prečítate dokumenty FDA, možno sa zaujímate, aký je rozdiel medzi výnimkou rozšíreného prístupu a oslobodením od súcitného použitia, alebo ak sa používajú zameniteľné. Odpoveďou je, že existujú tri úrovne rozšíreného prístupu, pričom prvý odkazuje na použitie individuálnym pacientom.Tieto vrstvy zahŕňajú:
- Využitie skúmaných liekov pre jednotlivých pacientov
- Mediálne vekové skupiny pacientov (do 100) a
- Väčšie skupiny pacientov (viac ako 100)
Požiadavky na individuálny prístup k vyšetrujúcim liečivám pre rakovinu
Na uplatnenie individuálneho prístupu musia byť splnené tieto požiadavky:
- Liečivo (alebo postup) musí byť určené na diagnostiku, monitorovanie alebo liečbu vážneho ochorenia.
- Pacient nesmie byť vhodný na žiadne prebiehajúce klinické štúdie s liekom.
- Úrad FDA musí určiť, že výnimka zo súcitného používania nebude zasahovať do žiadneho štádia prebiehajúcich klinických skúšok lieku.
- Neexistuje uspokojivá alternatívna alebo porovnateľná liečba dostupná pre pacienta, alebo pacient nie je schopný tolerovať tieto alternatívne terapie.
- Pacient musí mať diagnostiku rakoviny, pre ktorú skúšané lieky preukázali aktivitu. Inými slovami, FDA musí určiť, že existuje dostatok dôkazov o tom, že liek je bezpečný a účinný na ospravedlnenie jeho použitia pre konkrétneho pacienta. Pacient musí zvyčajne prejsť štandardnou liečbou, ktorá nie je úspešná.
- Liečivo sa musí používať na vážny alebo život ohrozujúci stav, pri ktorom riziká experimentálnej liečby prevažujú nad rizikom, že pacient nedostane liečbu. Inými slovami, riziko, vrátane smrti, experimentálnej liečby sa považuje za nižšie ako riziko smrti choroby bez liečby.
- Získanie lieku zahŕňa aktívnu účasť lekára a pacienta
- Lekár musí byť ochotný riadiť drogu a dokončiť monitorovanie liečby
- Spoločnosť, ktorá robí drogu musí súhlasiť s poskytnutím lieku (FDA nemôže "nútiť" spoločnosť poskytnúť drogu.) Ak spoločnosť požaduje platbu za liek, pacient musí túto platbu poskytnúť.
- FDA po prijatí žiadosti rozhodne o tom, či povolí alebo nepovolí výnimku zo súcitného použitia. Je dôležité poznamenať, že zatiaľ čo to znie ako náročný proces,
- od roku 2009 FDA schválil drvivú väčšinu, ak skúmané nové lieky, ktoré dostal .Aplikačný proces pri užívaní omamných látok
Existujú 2 typy aplikácií na použitie v zmysle súcitu. Tieto zahŕňajú:
núdzové použitie –
- V núdzovej situácii môže byť žiadosť podaná telefonicky (alebo iná rýchla forma komunikácie) a úradník FDA môže povoliť telefonicky začať liečbu. Ošetrujúci lekár musí dodržiavať toto verbálne oprávnenie s písomnou žiadosťou o používanie lieku do 15 dní od verbálneho povolenia FDA na používanie lieku. (Ak nie je dostatok času na získanie súhlasu skúšobnej komisie (IRB) v núdzovej situácii, liečba môže začať bez schválenia IRB, pokiaľ IRB oznámi lekár poskytujúci záchrannú liečbu do 5 pracovných dní.) Súcitné použitie (prístup pre jednotlivého pacienta) –
- Ak nie je život ohrozujúca núdzová situácia, ošetrujúci lekár musí dokončiť skúmanú žiadosť o nové užívanie drog. Po podaní tejto žiadosti FDA má FDA 30-dňovú lehotu, počas ktorej môže byť žiadosť preskúmaná a prijaté rozhodnutie o prijatí alebo odmietnutí. Majte na pamäti, že väčšinu času, rozhodnutie bude zdieľať s ošetrujúcim lekárom čo najrýchlejšie. (Keďže sa tieto informácie časom menia, skontrolujte zdroje FDA uvedené v spodnej časti tohto článku pre najaktuálnejšie informácie.)
Čo potrebujete vedieť ako pacient
Existuje niekoľko vecí, ktoré je potrebné mať na pamäti, ak zvažujete použitie skúmaného lieku. Patria sem:
Liečivo (alebo postup) môže mať vážne riziká.
- Keďže liek (alebo postup) ešte nebol schválený FDA, nie je známe, či je skúmané liečivo lepšie ako alebo horšie ako štandardné liečivo. Nesmiete dostávať žiadny ďalší prínos lieku.
- Krátkodobé vedľajšie účinky a dlhodobé vedľajšie účinky lieku stále nie sú úplne známe.
- Zodpovednosť vášho lekára pri užívaní omamných látok
Pri podávaní žiadosti o súcitné užívanie drog bude vaším ošetrujúcim onkológom (ten, ktorého sa budete postarať o starostlivosť), ktorý bude zodpovedný za aplikáciu, správu a dokumentáciu liečby.
Liečivý lekár musí vyplniť žiadosť, ako je opísané vyššie.
- Liečivý lekár bude zodpovedný za predloženie liečebného protokolu a dokazovanie FDA so správou o výsledku liečby, zhrnutím a akýchkoľvek vedľajších účinkoch.
- Ošetrujúci lekár je zodpovedný za získanie lieku od výrobcu / vývojára a za spracovanie všetkých zvyšných liekov.
- ošetrujúci lekár musí súhlasiť s monitorovaním pacienta počas liečby, dodržiavajúc všetky smernice a zodpovednosti, keď preberá úlohu vyšetrovateľa pre tohto pacienta.
