Jediná liečivá terapia pre primárnu myelofibrózu (PMF) je transplantácia kmeňových buniek, avšak táto liečba sa odporúča len u pacientov s vysokým a stredným rizikom. Dokonca aj v tejto skupine môže vek a iné zdravotné stavy zvýšiť riziká spojené s transplantáciou, čo značne znižuje nápadovú terapiu. Navyše, nie všetci ľudia s vysoko rizikovým a stredne rizikovým PMF budú mať vhodného darcu na transplantáciu kmeňových buniek (súrodenca súrodenca alebo zodpovedajúci nespriaznený darca).
Odporúča sa, aby pacienti s nízkym rizikom PMF dostávali liečbu zameranú na zníženie symptómov spojených s týmto ochorením.
Možno váš lekár odporučil, že transplantácia nie je pre vás tou najlepšou voľbou alebo či nie je možné identifikovať žiadneho vhodného darcu, alebo ste tolerovali iné terapie prvej línie pre PMF. Prirodzene, vaša ďalšia otázka môže byť – aké ďalšie možnosti liečby sú k dispozícii? Našťastie existuje veľa prebiehajúcich štúdií, ktoré sa snažia nájsť ďalšie možnosti liečby. Zhrnúme niektoré z týchto liekov stručne.
Inhibítory JAK2
Ruxolitinib, inhibítor JAK2, bol prvou cielenou liečbou určenou pre PMF. Mutácie v géne JAK2 boli spojené s vývojom PMF.
Ruxolitinib je vhodná liečba pre ľudí s týmito mutáciami, ktorí nemôžu podstúpiť transplantáciu kmeňových buniek. Našťastie sa ukázalo ako užitočné aj u ľudí bez mutácií JAK2.
Prebieha výskum zameraný na vývoj podobných liekov (iných inhibítorov JAK2), ktoré by sa mohli použiť na liečbu PMF, ako aj na kombináciu ruxolitinibu s inými liekmi.
Momelotinib je ďalší inhibítor JAK2, ktorý sa skúmal na liečbu PMF. Včasné štúdie zistili, že 45% ľudí, ktorí dostali momelotinib, malo zníženie veľkosti sleziny.
Asi polovica študovaných ľudí mala zlepšenie anémie a viac ako 50 percent bolo schopných zastaviť transfúznu terapiu. Môže sa vyvinúť trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek) a môže obmedziť účinnosť. Momelotinib sa v štúdiách fázy 3 porovná s ruxolitinibom na určenie jeho úlohy v liečbe PMF.
Imunomodulačné liečivá
Pomalidomid je imunomodulačný liek (lieky, ktoré menia imunitný systém). Vzťahuje sa na talidomid a lenalidomid. Vo všeobecnosti sa tieto lieky podávajú s prednizónom (liekom na báze steroidov).
Thalidomid a lenalidomid už boli študované ako možnosti liečby v PMF. Aj keď obaja vykazujú prínos, ich použitie je často obmedzené vedľajšími účinkami. Pomalidomid bol vyvinutý ako menej toxická možnosť. Niektorí pacienti majú zlepšenie anémie, ale v slezine sa nepozoroval žiadny účinok. Vzhľadom na tento obmedzený prínos existujú prebiehajúce štúdie zamerané na kombináciu polmalidomidu s inými látkami, ako je ruxolitinib, na liečbu PMF. ◊ Epigenetické lieky ❑ Epigenetické lieky sú lieky, ktoré ovplyvňujú expresiu určitých génov namiesto toho, aby ich fyzicky menili. Jednou triedou týchto liekov sú hypometizačné činidlá, ktoré zahŕňajú azacitidín a decitabín.
Tieto lieky sa v súčasnosti používajú na liečbu myelodysplastického syndrómu. Štúdie zamerané na úlohu azacitidínu a decitabínu sú v počiatočných fázach. Ďalšie lieky sú inhibítory histón deacetázy (HDAC), ako je givinostat a panobinostat.
Everolimus
Everolimus je liek klasifikovaný ako inhibítor mTOR kinázy a imunosupresívum. FDA (Úrad pre potraviny a liečivá) je schválený na liečbu niekoľkých typov rakoviny (karcinóm prsníka, karcinóm obličiek, neuroendokrinných nádorov atď.) A zabraňuje odvrhnutiu orgánu u ľudí, ktorí dostali transplantáciu orgánov (pečeň alebo oblička). Everolimus sa užíva perorálne.
Včasné štúdie naznačujú, že môže znížiť príznaky, veľkosť sleziny, anémiu, počet krvných doštičiek a počet bielych krviniek.
Imetelstat
Imetelstat sa skúmal v niekoľkých typoch rakoviny a myelofibrózy. V skorých štúdiách vyvolala remisiu (zoslabené príznaky a symptómy PMH) u niektorých ľudí s PMF so stredným alebo vysokým rizikom.
