astronomicky vysoká cena nových hepatitídou C liekov bolo šokujúce a určite znepokojujúce pre tých, ktorí môžu byť konfrontovaní s vysokým z vrecka čo-pay, alebo horšie, poprel pokrytie. To vyvoláva zjavnú otázku: prečo sú tieto lieky na záchranu života tak drahé? Je dôležité zdôrazniť vopred, že tieto liekyzachrániť životy.
Zabraňujú rakovine pečene, vyhýbajú sa progresii na cirhózu a môžu sa vyhnúť smrti alebo potrebe transplantácie pečene.
Začnime od začiatku a vystopujeme našu cestu k tomuto momentu. V roku 2010 boli interferónom a ribavirínom liečebný štandard pre hepatitídu C. Pre najbežnejší kmeň (genotyp 1) bola miera úspešnosti okolo 50% a dokonca aj to prinieslo pomerne vysoké náklady z hľadiska nežiaducich udalostí, trvania liečby (6-12 mesiacov) a cenovka (50 000 až 70 000 dolárov) vzhľadom na rozsiahle monitorovanie krvných testov a návštevy v kancelárii požadované v tom čase.
V roku 2011 bola schválená prvá vlna priamo pôsobiacich antivírusových látok (DAA) (telaprevir a boceprevir), čo zlepšilo úspešnosť na 70 percent, ale bolo potrebné ich podávať spolu s interferónom a ribavirínom. Pridané vedľajšie účinky týchto liekov obmedzili nadšenie napriek vyššej úspešnosti a vyšším nákladom.
Pacienti požadovali terapiu, ktorá neobsahovala interferónové vedľajšie účinky, krátke trvanie a vysokú rýchlosť vyliečenia.
Od roku 2016 boli viaceré aj novšie látky schválené FDA s mierami úspešnosti, ktoré sa často približujú k 90 percentám vyliečených alebo vyšších s malými vedľajšími účinkami. V roku 2013 prišiel prvý z týchto nových agentov (sofosbuvir [Sovaldi] a simeprevir [Olysio]).
Cenník pre mnohých z týchto agentov bol rovnako pôsobivý, pričom niektoré náklady od 1.000 do 1200 dolárov za pilulku do roku 2016. Na pilulku! Dvanásťtýždňový kurz terapie by mohol stáť medzi 86 000 – 94 000 dolárov – bez návštev lekára alebo laboratórneho testovania. Len málo si môže dovoliť týchto agentov bez vynikajúcej poisťovacej pomoci.
Kto teda určuje cenovú značku?
Stručná odpoveď je, že farmaceutická spoločnosť, ktorá vyvinula produkt, určuje cenu. Toto sú veľkoobchodné obstarávacie náklady (WAC). Nie sú povinné poskytnúť zdôvodnenie. Existujú však niektoré skutočnosti, ktoré je potrebné zvážiť v tomto ohľade. Stojí to v priemere 2,6 miliardy dolárov a trvá 10 rokov, kým sa droga dostane do schválenia agentúrou FDA, a len dve z desiatich liekov na trhu zarábajú dostatočne na pokrytie svojich nákladov na vývoj, podľa štúdie z Tuftsovej univerzity. Manažéri dávok v lekárni (PBM) a veteránske záležitosti mohli v niektorých prípadoch – a mať – dohodnuté zľavy až do 46 percent alebo viac. To jednoznačne pomáha, ale Medicare je legálne zakázané vyjednávať a platí plnú cenu. Keďže takmer 70 percent pacientov s hepatitídou C v Spojených štátoch je "baby boomers" narodený v rokoch 1945 až 1965, Medicare sa stáva hlavným poskytovateľom zdravotnej starostlivosti.
Preto, ak plán vyžaduje mieru spoluúčasti liekov vo výške 20 percent, čo sa nemusí zdať príliš prehnané na liečbu krvného tlaku, mohlo by to byť takmer 20 000 dolárov za 12 týždňov liečby hepatitídou C. A zdvojnásobte to, ak sa vyberie 24 týždňov.
to stojí za to?
Nárazový šok z nových liekov viedol mnohých k otázke, či lekárske prínosy stojí za to. Po prvé, tieto liečebné postupy sú spojené s vysokou mierou "vyliečenia" nad 90%. Liečba prípadu hepatitídy C má veľký vplyv na dlhovekosť a kvalitu života. Nielenže dochádza k poklesu "úmrtnosti z celej príčiny", ale aj výrazné zníženie konečnej potreby transplantácie pečene a rozvoja rakoviny pečene.
Tí, ktorí nemajú cirhózu v čase liečby, môžu vo veľkej miere očakávať taký bežný život, ako by mali bez hepatitídy C. V skutočnosti je jedným z dôvodov vysokej ceny farmaceutického priemyslu, ktoré sú následnými úsporami v potrebe menej transplantácií pečene.
Ako inak môžeme hodnotiť hodnotu? Existuje niekoľko spôsobov, ktoré boli študované. Jednoduchým spôsobom je vypočítať náklady na liečbu s dnešnými liekmi v porovnaní so staršími štandardmi. Napríklad, ak bola staršia terapia lacnejšia, ale len vyliečila 50% liečených pacientov, náklady na vyliečenie 100% pacientov by mohli predstavovať pre spoločnosť viac nákladnú než o niečo drahšie lieky, ktoré vyliečili 95%. To sa určite potvrdilo. Staršie liečebné postupy zahŕňajúce peginterferón, ribavirín a telaprevir boceprevir (štandard liečby v roku 2011) boli v priemere od 172 889 USD do 188 859 USD za liečbu. To je takmer dvojnásobok nákladov na liečbu novších liekov a súviseli tiež s podstatne vyššou toxicitou a vedľajšími účinkami.
Analýza efektívnosti nákladov je iný spôsob hodnotenia hodnoty. Tieto analýzy berú do úvahy náklady na lieky a starostlivosť dnes v porovnaní s prípadnými úsporami nákladov na prevenciu chorôb v budúcnosti. Tieto typy analýz vo všeobecnosti naznačujú, že veľmi nákladovo efektívne zásahy zvyčajne zahŕňajú také postupy, ktoré stojí menej ako 20 000 USD; náklady v rozpätí od 20 000 do 100 000 USD sú mierne nákladovo efektívne; a zásahy s nákladmi viac ako 100 000 USD sú prípadne nákladovo efektívne.Použitím stupnice, v ktorej sa za hodnotu považuje hodnota 50 000 dolárov za získaný životný cyklus s kvalitou, sa väčšina novších terapií dostane na túto hodnotu alebo okolo nej. Ak premýšľame o potenciálnych následných nákladoch súvisiacich s lekárskymi návštevami a testovaním, nehovoriac o menej bežných, ale reálnych rizikách rakoviny pečene, cirhóze a potrebe transplantácie pečene, je ľahké zistiť, ako sa tieto môžu považovať za nákladovo efektívne.Cenovo efektívne však nie je rovnaké ako cenovo dostupné. Odhaduje sa, že by to stálo odvetvie zdravotnej starostlivosti približne 139 miliárd dolárov na liečbu všetkých ľudí v USA, ktorí majú hepatitídu C. Pre programy s relatívne fixným rozpočtom na lieky, ako sú mnohé štátne plány Medicaid, by to znamenalo buď obmedzenie prístupu alebo čerpanie finančných prostriedkov od inej poruchy. Väčšina štátnych plánov Medicaidu preto zaviedla určitú formu dávkovania, v ktorej sa na posudzovanie liečby môžu kvalifikovať iba pacienti s najpokročilejšími štádiami ochorenia, a dokonca aj potom sú často prekonané ďalšie prekážky.
Chhatwal J, Kanwal F., Roberts MS, Dunn MA. Nákladová efektívnosť a vplyv vplyvu vírusu hepatitídy C na rozpočet so Sofosbuvirom a Ledipasvirom v Spojených štátoch. Ann Intern Med. 2015, 162 (6): 397-406.
