Transplantácia kmeňových buniek je experimentálna a vznikajúca oblasť výskumu roztrúsenej sklerózy (MS), a zatiaľ výsledky vedeckých výsledkov sú sľubné. Z tohto dôvodu sú odborníci opatrní, pretože tento typ terapie zdanenie na tele, a vyžaduje starostlivé váženie profesionálov proti proti.
Transplantácia kmeňových buniek pri roztrúsenej skleróze
V minulosti boli transplantácie kmeňových buniek vyhradené pre osoby s určitými typmi rakoviny krvi alebo kostnej drene, ako je leukémia, lymfóm alebo mnohopočetný myelóm.
Za posledných niekoľko rokov sa však transplantácia kmeňových buniek skúmala pri liečbe iných imunitných ochorení, vrátane roztrúsenej sklerózy.
Transplantácia kmeňových buniek na liečbu MS začína postupom, ktorý sa nazýva ťažba kmeňových buniek. Tento postup vyžaduje odstránenie kmeňových buniek človeka z vlastného krvného obehu (prístupom cez žilu) alebo z vlastnej kostnej drene (prístupom cez ihlu v panve).
Formálnym lekárskym termínom pre toto je autológna transplantácia hematopoetických buniek – autológna, čo znamená, že sa používajú vlastné kmeňové bunky a hematopoetický význam znamená tvorbu krvných buniek.
Akonáhle sú kmeňové bunky zhromaždené a uložené, osoba bude mať potlačený imunitný systém (nazývaný nemyeloablatívny transplantát) alebo vyhubený (nazývaný myeloablatívny transplantát). Toto potlačenie alebo vymazanie sa dosiahne prostredníctvom chemoterapeutických liekov a protilátok, ktoré poškodzujú imunitu. Rozdiel medzi potlačovaním a abláciou imunitného systému (vymazanie) je, že vymazanie vyžaduje vyššie, toxickejšie dávky chemoterapie v porovnaní s potlačou, čo si vyžaduje nižšie, menej toxické dávky.
Po dokončení tejto fázy bude osoba niekoľko dní odpočívať pred podaním infúzie kmeňových buniek – postup, pri ktorom sa kmeňové bunky dajú späť na osobu cez žilu.
Akonáhle sa infúzia tieto bunky pohybujú z krvi do kostnej drene, kde reprodukujú a vytvárajú nový imunitný systém – myšlienka je, že tento nový a vylepšený imunitný systém bude zdravý a neútočí na myelínové puzdro v mozgu a miecha.
Veda za transplantáciou kmeňových buniek v MS
V kanadskej štúdii
Lancet v roku 2016, 12 dospelých účastníkov s relapsujúcou remitujúcou roztrúsenou sklerózou a 12 pacientov so sekundárne progresívnou MS podstúpilo transplantáciu kmeňových buniek. Títo účastníci mali agresívne ochorenie a celkovo veľmi zlú prognózu, čo znamená, že mali viacero skorých MS relapsov s trvalým postihnutím, a to napriek liečbe MS. Výsledky tejto štúdie však boli sľubné. Z týchto 24 účastníkov nemalo 17 (70%) žiadnu chorobu MS tri roky po transplantácii. Žiadna aktivita MS ochorenia neznamená:
žiadna nová SM relapsuje
- žiadne nové MS lézie na MRI
- žiadny dôkaz o progresii ochorenia
- Okrem toho, po 7,5 rokoch po transplantácii 40 percent účastníkov malo zlepšenie zdravotného postihnutia súvisiaceho s MS. V skutočnosti niektorí z účastníkov mali pozoruhodné zotavenie vrátane:
riešenia nystagmusu a ataxie
- návrat do práce alebo do školy
- zosobášenie alebo zapojenie
- s deťmi používajúcimi štiepené alebo darované vajíčko / spermie
- Toto všetko je povedané, je dôležité poznamenať, že z 24 účastníkov, zomrel kvôli infekcii, komplikácii súvisiacej s transplantáciou kmeňových buniek. Ďalší účastník tiež vyvinul ťažké problémy s pečeňou a hospitalizoval ho dlhší čas. Taktiež sa vyskytlo množstvo vedľajších účinkov súvisiacich s transplantáciou, ako je neutropénna horúčka a toxicita súvisiaca s chemoterapiou.
Viac výskumov transplantovaných kmeňových buniek v MS
V štúdii 2015 v
JAMA podstúpilo 123 pacientov s relapsujúcou remitujúcou SM a 28 účastníkov s sekundárne progresívnou MS MS transplantáciu kmeňových buniek.Účastníci boli sledovaní v priemere 2,5 rokov. Na rozdiel od predchádzajúcej štúdie boli imunitné systémy u týchto pacientov potlačené, na rozdiel od toho, že boli vymazané pred infúziou kmeňových buniek – nazývanou transplantácia nemyeloablatívnych kmeňových buniek.
Výsledky naznačovali pokles počtu recidív a počet lézií s MS zvyšujúcimi gadolínium na všetkých MRI transplantačných buniek po transplantácii. Mozgové MRI boli ukončené 6 mesiacov po transplantácii a potom každoročne.
Tiež došlo k zlepšeniu o jeden alebo viac bodov v skóre EDSS u 50% účastníkov za 2 roky a 64% účastníkov za 4 roky. Skóre EDSS meria závažnosť a progresiu MS až po deaktiváciu. Toto zlepšenie sa však prejavilo len u pacientov s MS s relapsujúcou remitciou (nie u pacientov so sekundárne progresívnym MS) a u tých, ktorí mali SM 10 rokov alebo menej.
Táto štúdia mala významne menej znepokojujúce vedľajšie účinky – žiadne úmrtia ani závažné infekcie. To sa pravdepodobne pripisuje potlačeniu a vymazaniu imunitného systému pred zavedením infúznych kmeňových buniek.
Slovo od Verywell
Aj keď je to vzrušujúci výskum, experti sú stále opatrní. Tieto štúdie sú malé a nemajú kontrolné skupiny. Vyššie a dlhodobejšie štúdie sú potrebné na skutočné pochopenie prínosu a bezpečnosti transplantácie kmeňových buniek pri liečbe MS. Tiež zdravotné riziká transplantácie kmeňových buniek sú veľmi reálne. Nájdenie spôsobov, ako tieto riziká znížiť, je súčasnou a naliehavou výzvou.
Navyše, aj keď transplantácia kmeňových buniek je schválený pre MS, to môže byť terapia, ktorá je vyhradená pre tých s ťažším MS ktorí zlyhali tradičné terapiou, ako interferóny alebo Copaxone-nie nevyhnutne, že to nebude fungovať pre tých, ktorí s miernejší choroba, ale len to, že riziká nemusia stáť za to.
