A drogové potrubie pozostáva zo skupiny liekov, ktoré v danom čase vyvíjajú rôzne farmaceutické spoločnosti. Liečivá prebiehajú v 4 hlavných fázach: objav, predklinické, klinické štúdie a marketing (po schválení).
V súčasnosti existuje v Spojených štátoch iba 5 000 liekov na rôzne podmienky.
Výskumníci sa snažia vyvinúť lieky pre pacientov, ktorí majú nesplnené potreby. Podľa PhRMA (farmaceutický výskum a výrobcovia v Amerike): "V roku 2014 americká Food and Drug Administration (FDA) schválila 51 nových liekov v širokej škále oblastí ochorení, štyridsaťjeden z týchto povolení bolo Centrum pre drogy Hodnotenie a výskum (CDER) v FDA, čo je najvyšší počet od roku 1996. Medzi povoleniami CDER bolo 41% identifikovaných ako prvotriedne lieky, čo znamená, že používajú jedinečný mechanizmus účinku na liečbu zdravotného stavu, ktorý je odlišný od akéhokoľvek iné schválené lieky. "
Vyvíjanie liekov proti reumatoidnej artritíde Od roku 1998, kedy bol Enbrel (etanercept) prvým biologickým liekom predávaným na reumatoidnú artritídu, biologické DMARDs (biologické choroby modifikujúce antireumatické lieky) zmenili liečivú krajinu pre ľudí žijúcich s týmto ochorením. Zameraním na špecifické molekuly a bunky, ktoré sa podieľajú na progresii reumatoidnej artritídy, biologické DMARD a nové DMARD, známe ako inhibítory JAK, zlepšili prognózu u mnohých pacientov a u niektorých pacientov umožnili klinickú remisiu. Niekoľko biologických DMARD bolo schválené a predávané v rokoch po schválení Enbrel. Enbrel je inhibítor TNF. Ďalšími príkladmi inhibítorov TNF, ktoré sú v súčasnosti na trhu, sú Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) a Simponi (golimumab). V roku 2012 bol schválený jeden inhibítor JAK nazvaný Xeljanz (tofacitinib).
Ďalšie DMARD sú vo vývoji. Biologické DMARD sú proteíny s veľkými molekulami, ktoré sa musia podať injekčne alebo infúziou. Inhibítory JAK sú malé molekuly proteínov, ktoré sa podávajú orálne (ústami).
V roku 2014 agentúra PhRMA uviedla, že 92 liekov bolo v rôznych štádiách vývoja chorôb a stavov muskuloskeletálneho systému. Z nich bolo vyvinutých 55 na liečbu reumatoidnej artritídy. To sú drogy, ktoré dosahujú klinické štúdie 3. fázy, ktoré sú najviac hodné našej pozornosti. Testovanie fázy 3 typicky zahŕňa viac ako 1 000 pacientov v snahe preukázať bezpečnosť a účinnosť. Výsledky sú predložené FDA na konečné schválenie lieku.
Čo je v potrubí?
Baricitinib je inhibítor JAK vo vývoji prostredníctvom Eli Lilly. Ak je schválená, Baricitinib by bol druhým JAK inhibítorom schváleným. Barikitinib blokuje JAK1 a JAK2. Liečba inhibítormi JAK je určená pre dospelých so stredne závažnou až závažnou aktívnou reumatoidnou artritídou, ktorí majú nedostatočnú odpoveď na metotrexát alebo ktorí nemôžu tolerovať metotrexát. Baricitinib má 65 percentnú šancu na schválenie, podľa jedného analytika. Ak je schválená, očakáva sa, že bude konkurencieschopná voči svojmu konkurentovi Xeljanz, v závislosti od ceny.
Sarilumab je inhibítor IL-6 vyvinutý spoločnosťou Sanofi / Regeneron. Existuje niekoľko štúdií fázy 3 pre sarilumab. V jednej zo štúdií bol sarilumab plus metotrexát účinnejší u pacientov so stredne ťažkou až závažnou reumatoidnou artritídou ako samotný metotrexát bez zjavných obáv o bezpečnosť. Táto liek, ak bude schválená, bude súťažiť s iným inhibítorom IL-6, Actemra (tocilizumab).
Sekukinumab je inhibítor IL-17 vyvinutý spoločnosťou Novartis Pharmaceuticals. Sekukinumab je určený pre pacientov s reumatoidnou artritídou, ktorí mali nedostatočnú odpoveď s inhibítormi TNF alebo ktorí neboli schopní tolerovať liečbu inhibítormi TNF.
V súčasnosti neexistuje žiadna iná liek, ktorý by bol zameraný na IL-17 v zápalovej dráhe. Ďalšia očakávaná droga, sirukumab Johnson & Johnson, bola odmietnutá schválením FDA v septembri 2017. Je zameraná na rovnakú cestu ako ACTEMRA (IL-6), pomáha znižovať zápal. FDA však uviedla "nerovnováhu" v počte úmrtí ľudí užívajúcich liek v porovnaní s placebom v štúdiách, čo bolo pôvodne uvedené v odporúčaní poradného panelu FDA.
Biosimilár
Existuje aj niekoľko biosimilárov vo vývoji. Amgen vyvíja ABP 501, biologicky podobný s Humirou. Spoločnosť Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals vyvíja BI 695500 ako biosimilárnu látku Rituxan (rituximab). Spoločnosť Coherus Biosciences vyvíja CHS-0214 ako biologicky podobný Enbrel. Existuje obava v súvislosti s ekvivalenciou biologicky podobných produktov s pôvodným liekom, ako aj s postupom schvaľovania FDA pre biosimiláre.
