1 Všetko krupobitie, Harvoni!
Hovoria, že nemôžete dať cenovú značku na svoje zdravie. Na viac než 1000 dolárov pilulku, nová náladová droga, Harvoni, pravdepodobne dokazuje tento aforizmus.
10. októbra 2014 FDA schválil rýchlo sledovaný Harvoni, nový liek zameraný na zákerný vírus hepatitídy C. V roku 2014 bol Harvoni tretím liekom schváleným FDA na liečbu hepatitídy C a pozoruhodný pre jeho pozoruhodnú účinnosť a perorálne podávanie raz denne.
2Čo je hepatitída C?
Hepatitída C je vírus RNA, ktorý spôsobuje hepatitídu alebo zápal pečene. V súčasnosti je hepatitída C vedúcou infekčnou príčinou chronického ochorenia pečene v Spojených štátoch a postihuje 3 percentá svetovej populácie. Hepatitída C sa šíri krvou alebo krvnými produktmi a pred príchodom primeraného skríningu vírusu sa mnohí ľudia nakazili po transfúzii krvi. V súčasnosti väčšina ľudí vyvíja hepatitídu C po zdieľaní ihiel pri používaní nelegálnych drog.
Hepatitída C je zákerný patogén, ktorý zriedkavo spôsobuje klinicky zjavnú akútnu chorobu. Namiesto toho sa mnohí ľudia diagnostikujú po prezentácii chronických ochorení – v priemere 10 až 18 rokov po infikovaní vírusom. Okrem toho infekcia vírusom hepatitídy C vedie k chronickým ochoreniam u viac ako 85 percent infikovaných.
Hepatitída C má výraznú afinitu k hepatocytom alebo pečeňovým bunkám. Navyše vírus sa mutuje rýchlo, a tak robí dobrú prácu a vyhýba sa imunitnému systému organizmu. Dlhodobý alebo chronický zápal nakoniec vedie k rozšírenej nekróze alebo smrti pečeňových buniek a cirhózy. Cirhóza sa javí ako jazvnaté tkanivo zmiešané s regeneratívnymi uzlinami, ktoré dávajú pečeni klasický "hrudkový" vzhľad. Nakoniec, hepatitída C vedie k zhoršeniu funkcie pečene a zlyhaniu pečene. Nakoniec, chronická infekcia hepatitídou C zvyšuje riziko hepatocelulárneho karcinómu alebo rakoviny pečene. Je zrejmé, že alkohol, fajčenie, obezita a koinfekcia s inými ochoreniami, ako je HIV (alebo dokonca vírus hepatitídy B), spôsobujú zhoršenie infekcie hepatitídou C.
3Treatment pred príchodom liekov, ako je Harvoni
V minulom roku FDA bola na slzách a schválila 3 rôzne lieky na liečbu hepatitídy C: Harvoni a jeho chemické bratranci Olysio (simeprevir) a Sovaldi. Kedysi však jediným liečivom zameraným na vírus hepatitídy C bol pegylovaný interferón kombinovaný s ribavirínom. Táto možnosť, i keď je účinná, je menej účinná pri vyvolávaní trvalej virologickej odpovede ("liečba") ako Harvoni a jej bratranci. Navyše, interferón a ribavirín sú ťažšie podávané, trvať dlhšie a podávať viac nežiaducich účinkov ako lieky ako Harvoni.
4Takže je to Harvoni?
Harvoni patrí do triedy liekov, ktoré sú známe ako priamo pôsobiace antivirotiká. Tieto lieky sú presnejšie a účinnejšie pri zacielení vírusovej replikácie než pegylovaný interferón a ribavirín. Treba poznamenať, že Harvoni sa ukázal ako vysoko účinný u ľudí, ktorí sú klasicky rezistentní voči liečbe hepatitídy C. Okrem toho sa Harvoni podáva ako kombinovaná perorálna pilulka a je prvou vo svojej triede podávanou bez pegylovaného interferónu a ribavirínu. V klinických štúdiách dosiahlo viac ako 90 percent účastníkov s obehom a bez cirhózy, ktorí dostali Harvoni, trvalú virologickú odpoveď ("liečenie") po 12 týždňoch liečby.
5 Čo znamená Harvoni pre vás?
Ak vy alebo niekoho, koho poznáte, máte hepatitídu C, Harvoni je veľmi sľubná liečba. Po prvé, štúdie ukazujú, že antivírusová liečba zameraná na eradikáciu vírusu hepatitídy C môže zlepšiť histológiu pečene a zabrániť ďalšiemu poškodeniu pečene. Po druhé, Harvoni, ktorý je dostupný v kombinácii s formou piluliek, je účinnejší a ľahšie sa užívať ako režimy zamerané na pegylovaný interferón a ribavirín. Po tretie, spoločnosť Harvoni sa ukázala ako vysoko účinná u ľudí, ktorí sú klasicky rezistentní voči liečbe hepatitídou C (pacienti s cirhózou alebo genotypom 1).
Nakoniec, drogy ako Harvoni dostali veľa tlače, že sú skutočne drahé. Dvanásťtýždňový režim môže stáť obrovský 94 500 dolárov alebo viac ako 1 000 dolárov na tabletku! (Alebo v závislosti od toho, ako sa na to pozeráte, cena Mercedes-Benz S550.) Okrem toho veľa štátnych programov Medicaid má ťažké pokrytie nákladov na takéto ošetrenie a vyžaduje, aby pacienti spĺňali prísny súbor klinických kritérií získať predchádzajúce povolenie.
6Na záverečnú poznámku …
Drogy, ako Harvoni, dostali rabovanie, pretože sú drahé. Samozrejme, že stojí veľa peňazí, ale náklady na verejné zdravie a kvalitu života alternatívy – účinná liečba pre ľudí s chronickou hepatitídou C – ďaleko prevyšuje takmer stovku veľkých nákladov na liečbu. Vývoj liekov, akým je Harvoni, je skutočný medikálny prelom (a tento termín nepoužívam ľahko). Táto droga sľubuje pomôcť ľuďom s najrentabilnejšou chorobou vyhnúť sa chronickému životu a samozrejme mýtnu, že takáto chronológia trvá na rodine, priateľoch a blízkych.
