Myelodysplastický syndróm alebo MDS zahŕňa rôzne poruchy, ktoré ovplyvňujú funkciu kostnej drene. Kostná dreň vytvára nové červené krvinky, bielych buniek a krvné doštičky na zrážanie, takže slabá funkcia drene môže viesť k anémii, nízkym počtom buniek a ďalším problémom.
Hlavné obavy s MDS sú a) tieto nízke počty a všetky súvisiace problémy; a b) potenciál MDS vyvíjať sa do rakoviny – akútnej myeloidnej leukémie alebo AML.
Rôzne typy MDS sa liečia veľmi odlišne. Nie všetky terapie MDS sú vhodné pre každého pacienta s MDS. Možnosti liečby MDS zahŕňajú podpornú starostlivosť, terapiu s nízkou intenzitou, terapiu s vysokou intenzitou a / alebo klinické štúdie.
Informácie o liečbe
Pri diskusii o vašom liečebnom pláne MDS so svojím lekárom môžu byť veľmi dôležité takzvané faktory súvisiace s pacientmi. Príklady faktorov súvisiacich s pacientom zahŕňajú nasledujúce skutočnosti:
- Ako ste sa stretli s každodennými aktivitami pred diagnózou MDS
- Ďalšie zdravotné ťažkosti, ktoré máte
- Váš vek
- Finančné náklady rôznych liečebných postupov
- Ktoré riziká liečby sú prijateľné pre vás
Charakteristika vašej konkrétnej formy MDS sú tiež veľmi dôležité. Príklady špecifických charakteristík a zistení zahŕňajú: Markery a výsledky genetického testovania kostnej drene, ktoré vám pomôžu určiť možnosti, ktoré máte k dispozícii, pravdepodobnosť, že MDS dosiahne leukémiu a aké výsledky možno očakávať z určitých terapií ,
- Ako váš MDS ovplyvňuje počet zdravých buniek vo vašej cirkulujúcej krvi
- Ako závažná je vaša choroba z hľadiska počtu nezrelých "výbuchových" buniek vo vašej drene
- Vaše ciele pre to, čo sa chcete dostať von z liečby, tiež faktorom plán. Príklady odlišných cieľov liečby zahŕňajú nasledujúce:
Len sa cítiť lepšie
- Obmedziť svoju potrebu mať toľko transfúzií
- Zlepšiť svoju anémiu, neutropéniu a trombocytopéniu
- Dosiahnuť odpustenie
- Cure MDS
- Pozorovať a čakať
Pre pacientov, ktorí majú nízkorizikový MDS, ako je stanovené v medzinárodnom prognostickom scoringovom systéme alebo IPSS, a stabilný kompletný krvný obraz (CBC), niekedy najlepším prístupom k liečbe je pozorovanie a podpora podľa potreby.
V takomto prípade budete musieť byť sledovaný na zmeny v kostnej dreni, ktoré môžu naznačovať progresiu ochorenia. Pravidelné CBC, rovnako ako aspirát kostnej drene a biopsia môžu byť súčasťou monitorovania.
Podporná starostlivosť
Podporná starostlivosť sa týka terapií používaných na liečbu a liečbu MDS; tieto liečebné postupy môžu výrazne zlepšiť stav človeka, ale nedokážu skutočne napadnúť bunky spôsobujúce MDS.
Transfúzie
Ak začnete krvácať a objavíte príznaky, môžete mať prospech z transfúzie červených krviniek alebo krvných doštičiek. Rozhodnutie o transfúzii závisí od iných zdravotných problémov, ktoré máte a od toho, ako sa cítite.
Nadmerné zaťaženie železom a chelatačná liečba
Ak začnete vyžadovať viacnásobné transfúzie krvi každý mesiac, môžete mať riziko vzniku stavu nazývaného preťažením železom.
Vysoká hladina železa v transfúziách červených krviniek môže spôsobiť zvýšenie zásob železa v tele. Takéto vysoké hladiny železa môžu skutočne poškodiť vaše orgány.
Lekári môžu liečiť a zabrániť preťaženiu železa z viacerých transfúzií pomocou liekov nazývaných chelátory železa, ktoré zahŕňajú perorálnu liečbu, deferasirox (Exjade) alebo infúziu nazývanú deferoxamín mesylát (Desferal). Praktické pokyny Národnej komplexnej siete pre rakovinu alebo NCCN ponúkajú kritériá, ktoré môže lekár použiť na rozhodnutie, či potrebujete liečbu cheláciou železom.
Rastové faktory
Určití ľudia s anémiou MDS môžu mať prospech z príjmu liekov rastových faktorov nazývaných erytropoetínové stimulačné činidlá alebo proteíny (ESA).Príklady ESA zahŕňajú epoetín alfa (Eprex, Procrit alebo Epogen) alebo dlhšie pôsobiaci darbepoetín alfa (Aranesp). Tieto lieky sa podávajú ako injekcia do tukového tkaniva (subkutánna injekcia). Zatiaľ čo tieto lieky nepomáhajú všetkým pacientom s MDS, môžu pomôcť zabrániť transfúzii krvi v niektorých.
Váš lekár Vám môže ponúknuť, aby ste začali s faktorom stimulujúcim kolónie, akým je napríklad G-CSF (Neupogen) alebo GM-CSF (leukín), ak sa váš počet bielych krviniek zníži v dôsledku vášho MDS. Faktory stimulujúce kolónie pomáhajú posilniť vaše telo, aby produkovalo viac ochorení bojujúcich s bielymi krvinkami nazývanými neutrofily. Ak máte nízky počet neutrofilov, máte vyššie riziko vzniku nebezpečnej infekcie. Dávajte pozor na akékoľvek príznaky infekcie alebo horúčky a čo najskôr navštívte poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, ak máte záujem.
Liečba s nízkou intenzitou
Liečba s nízkou intenzitou sa týka použitia chemoterapie s nízkou intenzitou alebo činidiel známych ako modifikátory biologickej odozvy. Tieto liečby sa poskytujú hlavne v ambulantnom prostredí, niektoré z nich však môžu vyžadovať podpornú starostlivosť alebo príležitostnú hospitalizáciu, napríklad na liečbu výslednej infekcie.
Epigenetická terapia
Skupina liekov nazývaných hypometatizácia alebo demetylačné činidlá sú najnovšie zbrane v boji proti MDS.
Azacitidín (Vidaza) bol schválený FDA na použitie vo všetkých francúzsko-americko-britských (FAB) klasifikáciách a všetkých rizikových kategóriách IPSS MDS. Tento liek sa zvyčajne podáva ako subkutánna injekcia počas 7 dní v rade, každých 28 dní po dobu najmenej 4-6 cyklov. Štúdie azacitidínu ukázali mieru odpovede 60%, pričom približne 23% dosiahlo čiastočnú alebo úplnú remisiu svojej choroby. Azacitidín často spôsobuje počiatočný pokles počtu krvných buniek, ktorý sa môže zotaviť až po prvom alebo dvoch cykloch. Ďalším typom hypometizačného činidla, ktoré sa používa pri liečbe MDS, je decitabín (Dacogen). Veľmi podobná štruktúra ako azacitidín, je tiež schválená FDA pre všetky typy MDS. Liečebný režim bol vo všeobecnosti spojený s toxicitou s nízkou intenzitou a tak sa tiež považuje za terapiu s nízkou intenzitou. Decitabín sa môže podať intravenózne alebo subkutánne. Jedna štúdia, v ktorej bol podaný decitabín intravenózne počas 5 dní, ukázala úplnú mieru remisie takmer 40%. Boli skúmané alternatívne dávkovacie režimy.
Imunosupresívna terapia a modifikátory biologickej odpovede ♣ V MDS sa červené krvinky, bielych krviniek a krvných doštičiek usmrtia alebo zomrú pred tým, ako sú dostatočne vyzreté, aby sa uvoľnili z kostnej drene do krvného obehu. V niektorých prípadoch za to zodpovedajú lymfocyty (typ bielych krviniek). U týchto pacientov môže byť účinné použitie terapie, ktorá má vplyv na imunitný systém.
Nechemoterapeutické látky s nízkou intenzitou (modifikátory biologickej odozvy) zahŕňajú anti-thymocyty globulín (ATG), cyklosporín, talidomid, lenalidomid, fúzny proteín receptora proti nádorovým nekrotizujúcim faktorom a analógy vitamínu D. Všetky tieto výsledky ukázali aspoň niektoré z prvých štúdií, ale mnohé z nich potrebujú viac klinických skúšok na pochopenie účinnosti rôznych typov MDS.
Ľudia, ktorí majú určitý typ MDS nazývaného 5q-syndróm, u ktorého existuje genetický defekt chromozómu 5, môžu mať odpoveď na liek nazývaný lenalidomid (Revlimid). Lenalidomid sa zvyčajne používa u pacientov s nízkym alebo nízkym stredným stupňom rizika IPSS MDS, ktoré sú závislé od transfúzie červených krviniek. V štúdiách s lenalidomidom mnohí pacienti mali znížené požiadavky na transfúziu – v skutočnosti takmer 70%, ale naďalej mali nízky počet krvných doštičiek a neutrofilov. Prínosy liečby MDS s vyšším rizikom alebo subtypov iných ako 5q-syndróm s lenalidomidom sa stále skúmajú.
Vysokointenzívna terapia
Chemoterapia
Určití pacienti s rizikovým MDS alebo FAB typu RAEB a RAEB-T môžu byť liečení intenzívnou chemoterapiou. Táto chemoterapia, rovnaký typ, ktorý sa používa pri liečení akútnej myeloidnej leukémie (AML), má za cieľ zničiť populáciu abnormálnych buniek v kostnej dreni, ktorá vedie k MDS.
Zatiaľ čo chemoterapia môže byť prospešná u niektorých pacientov s MDS, je dôležité zvážiť, že starší pacienti s inými zdravotnými problémami čelia dodatočným rizikám. Potenciálne prínosy liečby musia prevažovať nad rizikom.
Výskum pokračuje v porovnaní výsledkov intenzívnej chemoterapie s výsledkami azacitidínu alebo decitabínu.
Transplantácia kmeňových buniek
Pacienti s vysokorizikovým IPSS MDS môžu byť schopní vyliečiť svoju chorobu transplantáciou alogénnych kmeňových buniek. Bohužiaľ, vysoko rizikový charakter tohto postupu obmedzuje jeho použitie. V skutočnosti alogénna transplantácia kmeňových buniek môže mať úmrtnosť súvisiacu s liečbou až do 30%. Preto sa táto liečba zvyčajne používa iba u mladších pacientov, ktorí sú v dobrom zdravotnom stave. Súčasné štúdie skúmajú úlohu nemyeloablačných takzvaných "mini" transplantátov u starších pacientov s MDS. Zatiaľ čo sa tieto typy transplantácií tradične považujú za menej účinné ako štandardné transplantáty, ich znížená toxicita môže byť pre pacientov, ktorí by inak boli neoprávnené.
Zhrnutie:
Kvôli rôznym typom MDS a rôznym typom pacientov neexistuje žiadna liečba, ktorá by vyhovovala všetkým. Preto je pre pacientov s MDS dôležité, aby diskutovali o všetkých možnostiach s ich zdravotníckym tímom a našli terapiu, ktorá im prinesie najlepšie výhody pri najmenšom množstve toxicity.
Klinické skúšky s novšími terapiami pre MDS sú v plnom prúde, takže zostaňte naladení. Napríklad ruxolitinib (Jakafi) sa skúma na liečbu pacientov s nízkym alebo stredne rizikovým MDS.
