FDA schválila liečbu génovou terapiou prvýkrát – historický krok v análech medicíny. Nová liečba – Kymriah (tisagenlecleucel) – používa modifikované T-bunky na boj proti leukémii.
Schválenie Kymriahu slúži ako predzvesť pre schválenie iných foriem génovej terapie, ktoré budú bojovať proti rakovine a iným vážnym ochoreniam pomocou nového a vzrušujúceho prístupu: naprogramovanie tela umelými prostriedkami.
Génová terapia založená na bunkách
Génová terapia založená na bunkách sa týka praxe zavedenia nového genetického materiálu do špecifickej bunkovej populácie a následného opätovného zavedenia týchto modifikovaných buniek do tela. Akonáhle sa v tele dodajú, tieto nové bunky môžu produkovať proteíny, ktoré pomáhajú bojovať proti rakovine alebo iným závažným ochoreniam.
Kymriah zahŕňa zavedenie geneticky modifikovaných T-buniek – typu lymfocytov alebo bielych krviniek do tela. Tieto modifikované T-bunky rozpoznávajú a napadajú leukémiové bunky. Génová terapia je vhodnejšia ako chemoterapia, pretože génové terapie sú menej toxické. Chemoterapia postihuje celé telo a spôsobuje nepriaznivé účinky v celom tele. S bunkovou génovou terapiou sa lokálne infúzne bunky opätovne pripravujú a špecificky bojujú proti nádorom. Okrem toho, že je to forma génovej terapie, Kymriah je tiež imunoterapeutickým činidlom. Imunoterapia využíva silu imunitného systému na liečbu ochorení. İ Kymriah vysvetlil
Technicky povedané, Kymriah spoločnosti Novartis je experimentálna chimérna antigénová receptorová (CAR) T-bunková terapia používaná na liečbu relabujúcich alebo refraktérnych (tj rezistentných na liečbu) B-bunkových akútnych lymfoblastických leukémií. Xy Kymriah je prispôsobená forma imunoterapie, v ktorej sa vlastné T-bunky pacienta najprv zbierajú a potom sa posielajú do výrobného centra.
T-bunky sa zozbierajú s použitím postupu nazývaného leukaphareze.
V produkčnom centre sú tieto T-bunky modifikované tak, aby zahŕňali gén, ktorý kóduje expresiu CAR. Tieto modifikované bunky sa potom infusujú späť do pacienta. Akonáhle v tele, ciele sa zameriavajú na špecifický antigén nazývaný CD19, ktorý sa nachádza na povrchu buniek leukémie a zabíja tieto rakovinové bunky. Kedysi v krvi rastú tieto modifikované T-bunky a rozširujú ich na odstránenie rakoviny v priebehu dvoch až troch týždňov.
Odborníci z FDA založili svoj súhlas s Kymriahom na jedinom ramene klinického skúšania fázy II, v ktorom 63 detí, dospievajúcich a mladých dospelých s relapsovou alebo refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou B-buniek dostalo jednorazovú dávku liečby. Z týchto účastníkov 83 percent dostalo odpustenie po troch mesiacoch. Okrem toho 75 percent zostalo bez ochorenia po šiestich mesiacoch. Dôležité je, že Kymriah získal označenie priority a prelomovú terapiu od FDA.
Akútna lymfoblastická leukémia je rakovina kostnej drene a krvi. Spôsobuje, že telo vytvorí abnormálne lymfocyty. Tieto abnormálne krvné bunky rýchlo vytláčajú zdravé krvinky do kostnej drene. Potrebujeme, aby naše krvné bunky prežili. Keď počet normálnych krviniek dramaticky klesá, môže dôjsť k smrti.
Aj keď starší dospelí ľudia môžu vyvinúť VŠETKY, je to predovšetkým choroba detí. Asi 90 percent detí s ALL sa po liečbe dostane do remisie. Kymriah je schválený na použitie u pacientov mladších ako 25 rokov, ktorí majú opakovanú rakovinu alebo rakovinu odolnú voči liečbe.
Obavy o Kymriah
Jeden, ktorý sa týka negatívneho vedľajšieho účinku akéhokoľvek typu monoklonálnej protilátkovej terapie, je syndróm uvoľňovania cytokínov, infúzna reakcia, ktorá sa tiež nazýva cytokínová búrka. Cytokíny sú malé proteíny, ktoré sú vylučované bunkami a majú účinky na iné bunky.
Vo väčšine ľudí sú symptómy syndrómu uvoľňovania cytokínov mierne alebo stredne závažné a môžu sa ľahko liečiť. Tieto príznaky zahŕňajú:
nízky krvný tlak
únava
tachykardia
bolesť hlavy
horúčka
- nevoľnosť
- zimnica
- vyrážka
- poškriabaniu hrdla
- problém dýchanie
- Avšak pacienti, u ktorých sa vyskytujú karcinómy krvi – ako ALL – sú vyššie riziko vzniku závažnej cytokínovej búrky s život ohrozujúcimi symptómami. Z tohto dôvodu sa infúzie musia uskutočňovať v strediskách s vysokým objemom s odborníkmi vyškolenými na zvládnutie závažných komplikácií, ako je cytokínová búrka. Xy Nakoniec sa očakáva, že Kymriah bude stáť okolo 500 000 dolárov. Napriek tomu je liečba Kymriahom stále lacnejšia ako transplantácia kostnej drene, ktorá sa bežne používa pri liečbe leukémie.
- Slovo od Verywell
- Refraktérne alebo relapsujúce ALL je smrteľná choroba. Schválenie Kymriahu dáva nádej pre niekoľko stoviek mladých ľudí v Spojených štátoch, ktorí nemajú žiadne možnosti liečby. V klinických štúdiách sa ukázala ako účinná. Klinické skúšky však boli časovo obmedzené a zostáva zistiť, či Kymriah môže vyvolať celoživotné remisie.
- Vo všeobecnosti platí, že schválenie formy génovej terapie zo strany FDA prvýkrát prináša nový vek medicíny: vek, v ktorom môžeme preprogramovať naše bunky v boji proti rakovine a iným smrteľným chorobám.
