Nemám rád písanie článkov o demencii a Alzheimerovej chorobe. Alzheimerova choroba je smutná choroba. Nepretržne pokračuje. FDA schválené lieky na liečbu tejto choroby ako Aricept, Nemenda a Cognex robia len málo na spomalenie svojho klinického priebehu.
Väčšina neurologov vie, že lieky majú veľmi obmedzenú hodnotu pre pacientov s Alzheimerovou chorobou.
Napriek tomu, milovaní žiadajú tieto lieky s nádejou, že tieto lieky môžu trochu pomôcť. Nakoniec, najlepšou liečbou pre ľudí s Alzheimerovou chorobou je súcitná starostlivosť, ktorá nielen zachováva slušnú kvalitu života pre osoby s ochorením, ale aj kvalitu života pre samotnú opatrovateľku. ◊ Napriek mojej všeobecnej averzii pri písaní článkov o Alzheimerovej chorobe, súhlasil som so sebou, aby som pokryl chorobu len vtedy, ak niektorá klinická štúdia liekov naznačuje spomalenie kognitívneho poklesu u tých, ktorí majú túto chorobu. Nedávno
veľmi skoré výsledky zo štúdií zahŕňajúcich aducanumab od spoločnosti Biogen dokazujú, že táto monoklonálna protilátka môže brániť klinickej progresii Alzheimerovej choroby. Alzheimerova choroba je najbežnejšou formou demencie. V Spojených štátoch žije približne 5 miliónov Američanov vo veku 65 rokov a starších. Priebeh Alzheimerovej choroby je pomalý a nezvratný. Alzheimerova choroba v priebehu času eróruje pamäť, myslenie a zdôvodnenie. Nakoniec, osoba s touto hroznou chorobou zostáva neschopná vykonávať aj tie najjednoduchšie úlohy a aktivity každodenného života.
Naše súčasné vysvetlenie patológie Alzheimerovej choroby je obmedzené na "amyloidnú hypotézu". Konkrétne, neurodegenerácia je dôsledkom uloženia peptidov amyloidu-beta (Aß) do plakov mozgového tkaniva.
Akumulácia Aß poháňa patogenézu Alzheimerovej choroby. Ďalším faktorom, ktorý prispieva, sú neurofibrilárne spletence zložené z tau proteínu. Nerovnováha medzi produkciou Aß a odstránením Aß vedie k vytvoreniu týchto spletencov.
K dnešnému dňu bolo vyvinuté množstvo rôznych protilátok na boj proti Alzheimerovej chorobe cielením amyloidu. Konkrétne protilátka aducanumab účinkuje tak, že spúšťa Fc-receptorom sprostredkovanú fagocytózu Aß plakov. Inými slovami, aducanumab stimuluje fagocyty nášho tela na trávenie Aß.
V uplynulých rokoch bola "amyloidná hypotéza" vážne spochybnená a označená mnohými odborníkmi ako zjednodušená. Ešte stále nemáme žiadnu klinickú validáciu hypotézy a mnohí veria, že akumulácia Aß môže byť súčasťou väčšieho a nepochopeného procesu, ktorý spôsobuje neurodegeneráciu. Konkrétnejšie, u pacientov s Alzheimerovou chorobou, depozit Aß predchádza kognitívnemu poklesu o 10 až 15 rokov, čím sa zakaluje návrh jednoduchej príčiny príčin a následkov. Okrem toho metabolizmus prekurzorového proteínu amyloidu (APP) vedie nielen k Aß, ale aj k ďalším fragmentom, ktoré by mohli hrať úlohu pri patogenéze Alzheimerovej choroby.
Na základe predbežných výsledkov klinickej štúdie fázy 1b aducanumab s názvom PRIME Biogen sa zaviazala k klinickému skúšaniu lieku v 3. fáze.
Tu sú niektoré z týchto priebežných výsledkov:
Liečba aducanumabom viedla k zníženiu amyloidových plakov u ľudí s prodromálnou alebo miernou Alzheimerovou chorobou.
Redukcia plakov bola vizualizovaná použitím PET zobrazenia a táto redukcia závisí od dávky a času.
- Po jednom roku liečby účastníci s predčasnou Alzheimerovou chorobou preukázali klinicky významné spomalenie kognitívneho poškodenia, ktoré bolo zaznamenané pomocou hodnotenia minimálneho mentálneho stavu (MMSE) a hodnotenia kognitívnej demencie.
- Bezpečnosť a tolerancia pacienta aducanumabu bola prijateľná. Niektoré nežiaduce účinky zahŕňali bolesť hlavy a ARIA (zobrazovacie abnormality súvisiace s amyloidmi).
- Aby bol Alzheimerov liek alebo akýkoľvek iný nový liek schválený FDA, musí prejsť fázou 3 klinických skúšok. Ako sa uvádza v nedávnom článku s názvom "Pivotné štúdie inhibítorov b-sekretázy u Alzheimerovej choroby" z
- Prírodné biotechnológie
, niektorí výrobcovia liekov Alzheimerovej choroby sa ponáhľajú do štúdií fázy 3. Táto prax je riskantná, pretože klinicky nevýznamné výsledky štúdie 3. fázy zatvoria vývoj liekov. Koniec koncov, nikto nechce investovať do "vypáleného" lieku. Len preto, že liek nedokáže ukázať klinicky významné výsledky počas jednej špecifickej štúdie fázy 3, nemusí nutne znamenať, že liek nefunguje. Napríklad je možné, že liek môže byť účinný v dávkach odlišných od tých, ktoré boli testované. Alebo niektoré lieky najlepšie pracujú na určitých populáciách. Namiesto toho, aby ste absolvovali Rubicon a zaviazali sa k skúške fázy 3, je dobré urobiť prieskumnú skúšku fázy 2 a lepšie porozumieť lieku a jeho účinkov. Biogen sa naopak rozhodol pokračovať v klinických skúškach fázy 3 na základe povzbudzujúcich predbežných výsledkov z (nižšieho) štúdie fázy 1b.Ak vy alebo vašu milovanú trpíte Alzheimerovou chorobou, prečítajte si tento článok v kontexte a bez falošnej nádeje. Biogén je ešte stále nejaký čas od získania schválenia aducanumabu a stále potrebujeme veľa klinických výsledkov. Hoci skoré výsledky týkajúce sa aducanumabu sú sľubné, Alzheimerove lieky sú notoricky známe tým, že nedokázali zredukovať horčicu, a ešte musíme realizovať skutočne účinnú liečbu zameranú na spomalenie progresie tejto choroby.
