Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia na podporu zriedkavých chorôb

Čo je liek na ojedinelé ochorenia a aký je zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia? Prečo je výskum a vývoj týchto liekov dôležitý a aké sú bariéry?

Čo je liekom na ojedinelé ochorenia? – Definícia

Liečivo na ojedinelé ochorenia je liek (farmaceutický prostriedok), ktorý zostáva nedostatočne rozvinutý kvôli nedostatku spoločnosti, aby zistil, že liek je ziskový. Často dôvodom, prečo je droga nezisková, je skutočnosť, že existuje pomerne málo ľudí, ktorí budú kupovať drogu, keď sa vážia proti výskumu a vývoju potrebnému na výrobu drogy.

Jednoducho povedané, lieky na ojedinelé ochorenia sú tie, ktoré od spoločností neočakávajú, že prinesú veľa peňazí, a namiesto toho nasmerujú svoje úsilie na lieky, ktoré prinesú peniaze.

Prečo niektoré lieky sú "lieky na ojedinelé ochorenia"

Farmaceutické (drogy) a biotechnologické spoločnosti neustále skúmajú a vyvíjajú nové lieky na liečbu zdravotných stavov a nové lieky často prichádzajú na trh. Ľudia, ktorí trpia zriedkavými chorobami alebo poruchami, na druhej strane nevidia rovnakú pozornosť v oblasti výskumu liekov pre svoje ochorenia. Je to preto, že ich počet je malý a potenciálny trh s novými liekmi na liečbu týchto zriedkavých chorôb (bežne označovaný ako "lieky na ojedinelé ochorenia") je tiež malý.

Zriedkavé ochorenie sa vyskytuje u menej ako 200 000 osôb v Spojených štátoch alebo menej ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii. Vládne regulačné agentúry v Spojených štátoch a Európskej únii tak urobili kroky na zníženie tejto nerovnosti v rozvoji drog

Stimuly na zvýšenie vývoja liekov na ojedinelé ochorenia

Uznávajúc, že ​​v USA neboli vyvinuté vhodné lieky na zriedkavé ochorenia a že farmaceutické spoločnosti by v skutočnosti vznikla finančná strata pri vývoji liekov na zriedkavé ochorenia, Kongres USA v roku 1983 prijal zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia.

Americký úrad pre vývoj liekov na ojedinelé ochorenia

Úrad pre potraviny a liečivá USA (FDA) je zodpovedný za zabezpečenie bezpečnosti a účinnosti liekov na trhu v Spojených štátoch.

FDA zriadil Úrad rozvoja liekov na ojedinelé ochorenia (OOPD) na pomoc pri vývoji liekov na ojedinelé ochorenia (a iných liekov na zriedkavé ochorenia) vrátane poskytovania grantov na výskum.

Liečivá na ojedinelé ochorenia, podobne ako iné lieky, musia byť ešte stále bezpečné a efektívne prostredníctvom výskumu a klinických skúšok, kým ich FDA schváli pre marketing.

Americký zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia z roku 1983

Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia ponúka stimuly na podnietenie spoločností, aby vyvinuli lieky (a iné lieky) pre malé trhy jedincov so zriedkavými poruchami (v USA 47 percent zriedkavých porúch postihuje menej ako 25 000 ľudí ). Tieto stimuly zahŕňajú:

  • federálne daňové kredity za vykonaný výskum (až do 50% nákladov) na vývoj lieku na ojedinelé ochorenia.
  • zaručený 7-ročný monopol na predaj liekov pre prvú spoločnosť, ktorá získala povolenie na uvedenie konkrétneho lieku na trh FDA. Toto platí iba pre schválené použitie lieku. Ďalšia žiadosť o odlišné použitie by mohla byť schválená aj FDA a spoločnosť by mala pre toto použitie výlučné marketingové práva na liek.
  • Odchýlky od poplatkov za žiadosť o schválenie lieku a ročné poplatky za FDA.

Pred prechodom zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia bolo k dispozícii na liečbu zriedkavých chorôb len málo liekov na ojedinelé ochorenia.

Odvtedy viac ako 200 liekov na ojedinelé ochorenia bolo schválených FDA na uvádzanie na trh v USA

Vplyv zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia v amerických farmaceutických výrobkoch

Od vzniku zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia v roku 1983 bol zodpovedný za vývoj mnohých liekov. Do roku 2012 bolo v tomto procese schválených najmenej 378 liekov a ich počet sa naďalej zvyšuje.

Príklad liečiv dostupných v dôsledku zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia

Medzi povolené lieky patria:

  • adrenokortikotropný hormón (ACTH) na liečbu infantilných kŕčov
  • tetrabenzín na liečbu chorey, ktorý sa vyskytuje u ľudí s Huntingtonovou chorobou
  • Enzýmová substitučná liečba pre tých, ktorí majú poruchu uchovávania glykogénu, Pompeho chorobu

Medzinárodný výskum a vývoj liekov na ojedinelé ochorenia

Rovnako ako Kongres USA, vláda Európskej únie (EÚ) uznala potrebu zvýšiť výskum a vývoj liekov na ojedinelé ochorenia.

Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia

Európska agentúra pre lieky (EMEA), zriadená v roku 1995, je zodpovedná za zabezpečenie bezpečnosti a účinnosti liekov na trhu v EÚ. Spája vedecké zdroje 25 členských štátov EÚ. V roku 2000 bol zriadený Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia (COMP) na dohľad nad vývojom liekov na ojedinelé ochorenia v EÚ.

nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia

Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia prijaté Európskou radou poskytuje stimuly na rozvoj liekov na ojedinelé ochorenia (a iných liekov na zriedkavé ochorenia) v EÚ vrátane:

  • vzdania sa poplatkov týkajúcich sa liekov na ojedinelé ochorenia procesu schvaľovania marketingu.
  • Garantovaný 10-ročný monopol na predaj liekov pre prvú spoločnosť, ktorá získala povolenie EMEA na uvedenie lieku na trh. Toto platí iba pre schválené použitie lieku.
  • povolenie na uvedenie na trh v Spoločenstve – centralizovaný postup udeľovania povolenia na uvedenie na trh, ktorý sa vzťahuje na všetky členské štáty EÚ.
  • Pomoc protokolu, čo znamená poskytovanie vedeckého poradenstva farmaceutickým spoločnostiam o rôznych testoch a klinických skúškach potrebných na vývoj lieku.

Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia malo rovnaký prospešný účinok v EÚ, ktorý mal v Spojených štátoch zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia, čo výrazne zvyšuje vývoj a uvádzanie liekov na zriedkavé ochorenia na trh.

Zrátané podčiarknutie zákona o liekoch na ojedinelé ochorenia

V tom čase existuje veľa diskusií nad zákonom o liekoch na ojedinelé ochorenia, s potrebou liečby zriedkavých chorôb na jednej strane stupnice a otázkami o udržateľnosti na druhej strane. Našťastie, tieto činy v Spojených štátoch aj v Európe zvýšili povedomie o mnohých zriedkavých chorobách, ktoré, keď sa spájajú, nie sú všetky nezvyčajné.

Like this post? Please share to your friends: